Pharnext SAS (http://www.pharnext.com/)
gab heute bekannt, dass positive präklinische Ergebnisse seines
Pleo-Medikaments PXT-864 für die Parkinson-Krankheit in Natures
Scientific Reports publiziert worden sind. Die Daten liefern, nach
erfolgversprechenden klinischen Phase 2-Daten für Charcot-Marie-Tooth
mit PXT-3003 und ersten positiven klinischen Daten für die
Alzheimer-Krankheit mit PXT-864, eine weitere Bestätigung für den
F&E-Ansatz des Unternehmens auf Basis der Pleotherapie. Dieser beruht
auf einer proprietären vernetzten Pharmakologie-Plattform, mit deren
Hilfe Pleo-Medikamente ermittelt werden können, synergetische
niedrigdosierte Kombinationen von repositionierten Wirkstoffen mit
bereits vorhandenen Sicherheitsprofilen.

In dem unter dem Titel „Combination of acamprosate and baclofen as
a promising therapeutic approach for Parkinson“s disease (Kombination
von Acamprosate und Baclofen als aussichtsreicher therapeutischer
Ansatz bei der Parkinson-Krankheit)“ erschienenen Artikel berichten
die Autoren Rodolphe Hajj, et al., dass PXT-864, eine Kombination aus
Baclofen und Acamprosate, verschiedene mit der Entwicklung und
Progression der Parkinson-Krankheit assoziierte Endpunkte
verbesserte. Die Autoren stellten insbesondere fest, dass PXT-864 in
relevanten zellulären und Nagermodellen für die Parkinson-Krankheit:

– neuronale Zellen synergistisch gegen oxidativen Stress in vitro,
einem der Kennzeichen der Parkinson-Krankheitspathologie, schützte
– dopaminerge Neuronen in vitro in einem induzierten Toxizitätsmodell
synergistisch schützte
– die motorische Funktion bei 6-OHDA-Läsionen an Ratten schützte
– dopaminerge neuronale Zellkörper und striatale Nervenendigungen der
Substantia Nigra Pars compacta (SNc)
in vivo schützte
– symptomatisch die motorische Funktion bei 6-OHDA-prä-läsionierten
Ratten wiederherstellte
– keine negative Interaktion mit L-Dopa aufwies

PXT-864 kann eine effiziente und sinnvolle Strategie darstellen,
um das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit zu verlangsamen oder
aufzuhalten. Zusätzlich dazu könnte PXT-864 auch noch die Symptome
der Patienten ohne die im Zusammenhang mit einer L-Dopa-Behandlung
stehenden Unannehmlichkeiten verbessern.

Der Artikel ist hier abrufbar: www.nature.com/articles/srep16084

Zitate

Anthony Schapira, M.D., FMedSci., Leiter der Abteilung für
klinische Neurowissenschaften am UCL Institute of Neurology , London,
erklärte, „Die vorgelegten Daten liefern überzeugende Beweise für das
Potenzial von PXT-864 bei der Behandlung der Parkinson-Krankheit.
Heutzutage gibt es keine Behandlung, die in der Lage ist, den
fortschreitenden Verlauf der Krankheit durch Verlangsamung des
Untergangs dopaminerger Neuronen zu verändern. Ich freue mich auf die
klinische Entwicklung von PXT-864, um zu sehen, ob sich diese Effekte
auf Patienten mit Parkinson-Krankheit übertragen lassen.“

Ilya Chumakov, Ph.D., D.Sc., Mitgründer von Pharnext und Vorstand
des Wissenschaftlichen Beirats, erklärte, „Diese Daten bestätigen und
zeigen das Potenzial, das der Pleotherapie-Ansatz von Pharnext birgt.
Es baut auf die kürzlich veröffentlichen positiven Ergebnisse von
PXT-864 bei der Alzheimer-Krankheit und den klinische Phase 2-Daten
des führenden Pleo-Medikaments PXT-3003 bei Morbus
Charcot-Marie-Tooth Typ 1A (CMT 1A) auf“.

Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Vorstandsvorsitzender, Chief Executive
Officer und Mitgründer von Pharnext, erklärte, „Erkrankungen wie
Alzheimer, Parkinson und CMT 1A, auf die wir mit unseren führenden
Pleo-Medikamenten abzielen, sind außerordentlich schwierig für den
Patienten, da es sich hier ihrer Natur nach um fortschreitende
Krankheiten mit im Lauf der Zeit progressiver Verschlechterung der
Symptome handelt. Die Patienten haben wenige bis gar keine
akzeptablen Behandlungsmöglichkeiten und der ungedeckte medizinische
Bedarf ist weiterhin hoch. Als solches sind die veröffentlichten
Ergebnisse dieses auf mehrere Ziele ausgerichteten Verfahrens sehr
ermutigend für die Zukunft“.

Informationen zur Parkinson-Krankheit

Die Parkinson-Krankheit ist eine chronische neurodegenerative
Erkrankung, gekennzeichnet durch den fortschreitenden Verlust von
dopaminergen Neuronen im Gehirn, was zu motorischen Störungen wie
Bewegungsverlangsamung, Muskelsteifigkeit, Zittern und posturaler
Instabilität führt. Eine Verschlechterung der Symptome kann bei der
Parkinson-Krankheit mit Zwischenfällen einhergehen, die zum Tod
führen können. Weltweit sind rund 6 Millionen Menschen betroffen.
Gegenwärtige Behandlungsmethoden (L-Dopa, Monoamineoxidase-Hemmer und
dopaminerge Agonisten) zielen darauf ab, den Dopaminmangel
auszugleichen. Sie wirken nur symptomatisch, wirken nicht dem
neuronalen Verlust entgegen und sind häufig mit nachteiligen
Nebenwirkungen (wie beispielsweise anomalen unbeabsichtigten
Bewegungen) assoziiert.

Informationen zu Pharnext

Pharnext ist ein fortschrittliches biopharmazeutisch-klinisches
Unternehmen, das neuartige Therapeutika entwickelt, die zeitgleich
mehrere Krankheitswege für sowohl schwere, selten auftretende
Krankheiten als auch häufige neurologische Erkrankungen ansprechen.
Die proprietäre Forschungs- und Entwicklungsplattform von Pharnext
basiert auf vernetzter Pharmakologie, lässt sich auf ein breites
Spektrum von Krankheiten anwenden und gestattet die rasche
Entwicklung sogenannter Pleo-Medikamente, synergetischer
Kombinationen von repositionierten Medikamenten mit vorhandenen
Sicherheitsprofilen. Die beiden führenden Pleo-Medikamente des
Unternehmens sind PXT-3003 zur Behandlung von Morbus Charcot Marie
Tooth Typ 1A (klinische Phase 2-Erprobung abgeschlossen) und PXT-864
für die Alzheimer-Krankheit (klinische Phase 2-Erprobung noch
andauernd) und weitere neurologische Indikationen
(Parkinson-Krankheit, Amyotrophe Lateralsklerose).

Weitere Informationen finden Sie unter www.pharnext.com

Ansprechpartner bei Pharnext
Rodolphe Hajj
Experimental Biology Director
medical@pharnext.com

Ansprechpartner für Medien
Tony Russo, Ph.D.
Matt Middleman, M.D.
Russo Partners
T: 212-845-4251
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