Pharnext SAS (http://www.pharnext.com/)
gab heute den Beginn der PLEO-CMT-Studie bekannt, einer
internationalen Phase-III-Zulassungsstudie für sein
Pleo-Prüfmedikament zur Behandlung von CMT1A, PXT-3003. Mit dieser
Studie soll festgestellt werden, ob PXT-3003 in Patienten mit CMT1A
wirksam ist und von ihnen gut vertragen wird. PXT-3003 ist eine
neuartige Festdosiskombination von (RS)-Baclofen,
Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol, die von der Pharnext
Pleotherapy F&E-Plattform entwickelt wurde, um die toxische
Überexpression des PMP22-Gens bei CMT1A zu reduzieren.

PLEO-CMT ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde,
plazebokontrollierte, dreiarmige Phase-III-Zulassungsstudie, für die
Patienten mit milder bis mittelschwerer CMT1A im Alter von 16 Jahren
und darüber rekrutiert werden. Die Diagnose von CMT1A wird genetisch
durch das Vorhandensein von PMP22 Genduplikation bestätigt. Pharnext
wird über einen Zeitraum von 15 Monaten in parallelen Gruppen die
Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten,
unterschiedlichen Dosierungen von PXT-3003 mit Placebos vergleichen.
Die Wirksamkeit wird über den primären Endpunkt beurteilt: die
Veränderung der ONLS-Score nach 12 und 15 Monaten Behandlungszeit,
wobei die Verbesserung der Behinderung von Patienten durch PXT-3003
gemessen wird. Weitere sekundäre Wirksamkeitsendpunkte werden
ebenfalls beurteilt, darunter funktionale und elektrophysiologische
Endpunkte. Danach ist eine neunmonatige Folgestudie vorhergesehen, in
der alle Patienten, welche die ersten 15 Monate beendet haben, die
aktive PXT-3003 Dosis erhalten.

Es ist geplant, für die Studie 300 Patienten in 27 Zentren in
Europa (Frankreich, Deutschland, UK, Spanien, Niederlande und
Belgien) und in den Vereinigten Staaten (Kalifornien, Connecticut,
Florida, Massachusetts, Minnesota, Missouri, New York und Washington)
zu rekrutieren. Diese Zentren werden 2016 schrittweise geöffnet und
aktiviert. Der erste Patient wurde bereits im Timone University
Hospital in Marseille, Frankreich, untersucht.

Die exploratorische Phase-II-Studie von PXT-3003 zeigte
Sicherheit, Verträglichkeit und Verbesserungen, die über die
Stabilisierung der Beeinträchtigung von CMT1A-Patienten hinausgehen.
Die entsprechenden Daten wurden im Orphanet Journal of Rare Diseases
(http://www.ojrd.com/content/9/1/199) veröffentlicht.

Zitate

Dr. Daniel Cohen, Chairman, Chief Executive Officer und Mitgründer
von Pharnext, sagte: „Diese klinische Studie ist für Patienten, die
an CMT1A leiden, aufgrund der heute nur sehr eingeschränkten
Verfügbarkeit von therapeutischen Optionen wichtig. Unser
Pleo-Medikament PXT-3003 erwies sich in verschiedenen bisherigen
Studien als sehr vielversprechend und gibt als Therapie den
CMT1A-Patienten, für die derzeit nur unterstützende Therapien
verfügbar sind, Anlass zu großer Hoffnung.“

Dr. Richard Lewis, Direktor der Electromyographie und Co-Direktor
der Klinik für neuromuskuläre Erkrankungen, Cedars-Sinai Specialty
Clinic, Los Angeles, USA, erklärte: „Die präklinischen und klinischen
Phase-II-Daten, die Pharnext bisher veröffentlicht hat, machen
PXT-3003 zu einem lohnenden Kandidaten mit minimalem
Sicherheitsrisiko für Patienten mit CMT1A. Natürlich hoffen Patienten
auf eine Behandlung, die in der Lage ist, den progressiven Verlauf
dieser Erkrankung zu verändern. Diese internationale PLEO-CMT
Phase-III-Studie könnte uns der Entwicklung einer solchen Behandlung
einen Schritt näher bringen.“

Über CMT 1A

Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) umfasst eine heterogene Gruppe
erblicher, progressiver, chronischer, peripherer Neuropathien. CMT
Typ 1A (CMT 1A), die häufigste Art von CMT, ist eine seltene
Krankheit, von der in Europa und den USA mindestens 125.000 Menschen
betroffen sind. Die für CMT 1A verantwortliche genetische Mutation
ist ein Duplikat der genetischen Kodierung PMP 22 für ein peripheres
Myelin-Protein. Die Überfunktion dieses Gens führt zu einer
Schädigung der Nervenscheide (Myelin) und damit zur Fehlfunktion von
Nerven, gefolgt von einem Verlust der Nervenleitung. Als Resultat der
geschädigten peripheren Nerven leiden die Patienten an progressiver
Muskelatrophie der Beine und Arme und damit einhergehenden Problemen
bei Gehen und Laufen und mit der Balance sowie an anormalen
Funktionen der Hand. CMT 1A-Patienten sind in mindestens 5 % der
Fälle auf einen Rollstuhl angewiesen. Sie können ebenfalls an
leichten bis moderaten sensorischen Störungen leiden. Erste Symptome
treten gewöhnlich in der Jugend auf und entwickeln sich im Laufe des
Lebens der Patienten weiter.

Bis heute wurden noch keine heilenden Medikamente bzw. zur
Behandlung der Symptome zugelassen und sie beschränkt sich auf
unterstützende Pflege, wie orthopädische Hilfsmittel, Beinstützen,
Physio- und Beschäftigungstherapie oder Operationen.

Über Pharnext

Pharnext ist ein Biopharmaunternehmen für Produkte im
fortgeschrittenen klinischen Stadium, das neuartige Therapeutika
entwickelt, die zeitgleich mehrere Krankheitswege von schweren,
selten auftretenden Krankheiten, aber auch allgemeine neurologische
Erkrankungen ansprechen. Die proprietäre Forschungs- und
Entwicklungsplattform von Pharnext basiert auf vernetzter
Pharmakologie, lässt sich auf ein breites Spektrum von Krankheiten
anwenden und gestattet die rasche Entwicklung sogenannter
Pleo-Medikamente, synergetischer Kombinationen von repositionierten
Medikamenten mit vorhandenen Sicherheitsprofilen. Die beiden
führenden Pleo-Medikamente des Unternehmens sind PXT-3003 zur
Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A (klinische
Phase-III-Studie begonnen) und PXT-864 für die Alzheimer-Krankheit
(klinische Phase-II-Studie läuft) sowie weitere neurologische
Indikationen (Parkinson-Krankheit, Amyotrophe Lateralsklerose).

Weitere Informationen finden Sie auf www.pharnext.com.

Kontakt bei Pharnext Dr. Daniel Cohen Chairman und Chief Executive
Officer medical@pharnext.com

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